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中国科学家发现基因编辑RNA脱靶问题并进行优化

时间:2019-06-11 13:59 点击:

  中新网上海6月11日电 (郑莹莹)据中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心11日发布的消息,中国科学家最新发现了基因编辑RNA脱靶问题并进行优化,相关研究论文于北京时间6月10日深夜在线发表在国际学术期刊《自然》上。

  该研究通过全转录组RNA测序发现DNA编辑工具单碱基编辑技术存在大量的RNA脱靶,首次获得三种更高精度的单碱基编辑工具,推动基因编辑技术向更加安全、精准的方向发展,为其进入临床治疗提供理论基础。

  人体的2万多个基因中,只要一个有突变,就有可能出现遗传病。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心研究员杨辉介绍,现在全球有约7000种罕见病,占所有疾病的10%,这些罕见病涉及全球3亿病人,总数非常大,但95%的罕见病没有药物,一旦发现终身伴随。科学界尝试用基因编辑技术去解决罕见病的难题。

  基因编辑好比用“剪刀”对基因组中的特定DNA片段进行敲除、加入、替换等,其作用包括改良植物性状、治疗恶性疾病等。

  单碱基编辑技术是一种高精度基因编辑技术,自2012年CRISPR/Cas9技术被发现以来,这项技术被寄予厚望。据介绍,单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶,因此相继成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一。

  杨辉介绍,基因编辑应用于临床的最大瓶颈是脱靶问题。所谓脱靶,就是本来修正这个基因,却“未瞄准”而破坏了其他基因。脱靶会导致安全性问题,影响细胞正常功能,加大致癌风险等等。

  杨辉团队今年3月在《科学》杂志上发表文章说明单碱基编辑技术BE3存在全基因组范围内的脱靶问题。

  此次他受访时透露,上次的研究发现给一些有风险的基因编辑踩下“刹车”,研究人员希望能发现问题,提升基因编辑的安全性。

  “控制好基因编辑的发展速度很重要”,他说。

  杨辉表示,未来基因编辑技术将不仅针对罕见病,也可应用于常见病。他希望这些研究能推动基因编辑的临床转化。(完)

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